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新药Rydapt针对治疗急性髓性白血病! [复制链接]

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新药Rydapt针对治疗急性髓性白血病!

Rydapt被FDA批准,与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病(AML)初治患者。Rydapt作为第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法,同时也是25年来白血病治疗的首个重大突破。

FLT3阳性的急性骨髓性白血病是白血病的一种,多见于成人,并随年龄的增长而发病率随着增加。对常规的化疗治疗响应率不佳,并且容易复发,五年的生存率很低。对于这种难治的疾病,除了化疗,我们还有什么有效的治疗方法呢?近二十多年来,对于白血病治疗方面并无很大的突破,直到米哚妥林rydapt的获批上市,才打破了这个局面,米哚妥林rydapt对于FLT3阳性的急性骨髓性白血病,治疗效果上远优于常规的化疗方案。

Rydapt是一种口服多靶向激酶抑制剂,主要是通过阻断几种促进细胞增长的酶发挥作用,其中包括Flt3,所以被用于治疗携带FTL3突变的AML患者。如果在AML患者血液或骨髓中检测到FLT3突变,那么有机会可以使用Rydapt联合化疗进行治疗。对于治疗新诊断为急性髓性白血病(AML),且基因名为FLT3,同时具有侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM),伴有血液肿瘤(SM-AHN)或肥大细胞白血病(MCL)的系统性肥大细胞增多症的成年患者而言,这15年来在急性髓性白血病领域的新突破。可以说在AML的靶向治疗上,Rydapt是众多候选药物的领跑者.

Rydapt究竟能给AML患者带来怎样的效果呢?在一项由717名患者参与的III期临床试验中得出了Rydapt的临床受益,在Rydapt+化疗组中,59%的患者接受了造血干细胞移植,而化疗组这一比例为55%;但Rydapt+化疗组的死亡风险较化疗组下降了23%。而且与对照组的3.0个月生存期相比,Rydapt使生存期延长至8.2个月。这也就是为什么说Rydapt是AML领域的重要突破。

但在试验中仍然不可避免的是Rydapt在AML治疗过程中的不良反应,比较常见的包括:白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等。

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